Недавно је врхунски академски часопис Сциенце на интернету објавио најновији напредак клиничког испитивања имунотерапије рака. Три пацијента са ватросталним раком примила су нову терапију Т-ћелијама у комбинацији са технологијом уређивања гена. Важно је напоменути да је ово први пут у Сједињеним Државама да тестира ћелијску терапију модификовану на основу уређивања гена ЦРИСПР код пацијената са раком.
Ова нова терапија Т-ћелијама је слична цар-т ћелијама које често чујемо. То је борба против рака трансформацијом имунолошког система пацијента [ГГ]. Истраживачи треба да прикупе Т ћелије од пацијената [ГГ] #39; крви и убаци терапијски рецептор Т ћелија (ТЦР) путем генетског инжењеринга ин витро за идентификацију типичног протеина НИ-ЕСО-1 ћелија рака. Овај антиген рака пружа мету са високом специфичношћу и слабим токсичним и нуспојавама за терапију Т ћелијама. У поређењу са карц-ћелијском терапијом, терапија тцр-т ћелијама има мање по живот опасних нежељених догађаја као што је синдром ослобађања цитокина.
На основу терапије Т ћелијама, технологија уређивања гена цриспр-цас9 даље пружа моћан алат за побољшање природне способности Т ћелија против рака.
Пре него што су убацили ТЦР, истраживачи су користили ЦРИСПР технологију да избаце три гена у Т ћелијама. Два од њих су ТЦР гени које носе Т ћелије, чиме се може избећи погрешно упаривање или надметање између природног ТЦР и генетски модификованих уметнутих рецептора, и побољшати улога терапијског ТЦР. Трећи ген је ген који кодира ПД-1 рецептор. Баш као што инхибитори имунолошких контролних тачака који инхибирају функцију протеина ПД-1 могу помоћи Т ћелијама да уклоне [ГГ] кочницу [ГГ], тако уређивање гена и избацивање рецептора ПД-1 могу такође повећати активност Т ћелија и избећи Т исцрпљивање ћелија.
Да би тестирали практичну изводљивост и безбедност овог концепта, истраживачи су спровели прву фазу клиничког испитивања. [ГГ] "Ово испитивање се углавном фокусира на три питања: можемо ли уредити Т ћелије на овај посебан начин? Да ли Т ћелије и даље функционишу? Могу ли се ове ћелије безбедно поново увести у пацијента? [ГГ] куот; рекао је др Едвард Стадтмауер, водећи аутор студије и председавајући клиничког испитивања. [ГГ] куот; Рани подаци показују да је одговор на ова три питања потврдан. [ГГ] куот;
У објављеним резултатима, Т ћелије које су уредили ови гени нису довеле до озбиљних нежељених реакција повезаних са лечењем, и показале су дуготрајно преживљавање и способност ширења. Међу три пацијента оболела од рака који су учествовали у испитивању, два су била рефракторно узнапредовали мијелом, а један је био ватростални метастатски сарком. Стандардне терапије које су примале у прошлости биле су неефикасне. Након примљене реинфузије Т ћелија, инжењериране Т ћелије са уређивањем гена се и даље могу открити код пацијената до 9 месеци. Штавише, када су истраживачи изоловали генетски уређене Т ћелије од пацијената и вратили их у лабораторију на тестирање, открили су да још увек имају способност да убију ћелије рака.
[ГГ] "Претходне студије су показале да ће ове ћелије изгубити своју функцију у року од неколико дана, али сада резултати показују да ћелије уређене ЦРИСПР-ом могу одржавати функцију против рака дуго времена након једне ињекције, [ГГ"; Професорка Јуне је рекла.
Истраживачи су такође споменули да прелиминарни клинички резултати имају прихватљиву сигурност, али да им је потребно још пацијената и дуже посматрање пре него што може у потпуности проценити безбедност ове нове методе. Осим тога, да ли су генетски уређене инжињериране Т ћелије ефикасне за узнапредовали рак такође је важно питање на које треба одговорити у даљем истраживању.
Истраживачи су рекли да ће нови подаци отворити врата за касније истраживање и наставити да проучавају да ли се ова нова метода може проширити на шири распон у лечењу рака. Очекује се да ће технологија уређивања гена у блиској будућности имати користи за више пацијената оболелих од рака.

